Ruksolitinibi on pienimolekyylinen Janus-kinaasi-inhibiittori, jota käytetään keskisuuren tai suuren riskin myelofibroosin sekä polycythemia veran ja graft-vs-host -taudin vastustuskykyisten muotojen hoidossa. Ruksolitinibiin liittyy ohimenevää ja yleensä lievää seerumin aminotransferaasiarvojen kohoamista hoidon aikana ja harvoin itsestään rajoittuvaa, kliinisesti ilmeistä idiosynkraattista akuuttia maksavauriota sekä tapauksia, joissa hepatiitti B uudelleenaktivoituu herkillä henkilöillä.

Ruksolitinibi on suun kautta biosaatavissa oleva Janus-kinaasin (JAK) estäjä, jolla on mahdollisesti antineoplastisia ja immunomoduloivia vaikutuksia. Ruksolitinibi sitoutuu spesifisesti proteiineihin ja estää niitätyrosiinikinaasit JAK 1 ja 2, mikä voi johtaa tulehduksen vähenemiseen ja solujen lisääntymisen estoon. JAK-STAT-reitillä (signaalimuunnin ja transkription aktivaattori) on keskeinen rooli monien sytokiinien ja kasvutekijöiden signaloinnissa ja se on osallisena solujen lisääntymisessä, kasvussa, hematopoieesissa ja immuunivasteessa; JAK-kinaasit voivat lisääntyä tulehdussairauksissa, myeloproliferatiivisissa sairauksissa ja erilaisissa pahanlaatuisissa kasvaimissa.

Ruksolitinibi on apyratsolijoka on substituoitu asemassa 1 2-syaani-1-syklopentyylietyyliryhmällä ja asemassa 3 pyrrolo[2,3-d]pyrimidin-4-yyliryhmällä. Käytetään fosfaattisuolana potilaiden hoitoon, joilla on keskitason tai korkean riskin myelofibroosi, mukaan lukien primaarinen myelofibroosi, post-polycythemia vera myelofibroosi ja postessential trombosytemia myelofibroosi. Sillä on rooli antineoplastisena aineena ja EC 2.7.10.2 (epäspesifinen proteiini-tyrosiinikinaasi) estäjä. Se on nitriili, apyrrolopyrimidiinija pyratsolien jäsen.