Primaarisen myelofibroosin (PMF) hoitostrategia perustuu riskin jakautumiseen.Koska PMF-potilailla on erilaisia ​​kliinisiä ilmenemismuotoja ja ongelmia, hoitostrategioissa on otettava huomioon potilaan sairaus ja kliiniset tarpeet.Aloitushoito ruksolitinibillä (Jakavi/Jakafi) potilailla, joilla oli suuri perna, osoitti merkittävää pernan pienenemistä ja oli riippumaton kuljettajan mutaatiosta.Suurempi pernan väheneminen viittaa parempaan ennusteeseen.Pieniriskisiä potilaita, joilla ei ole kliinisesti merkittävää sairautta, voidaan tarkkailla tai osallistua kliinisiin tutkimuksiin toistuvin arvioinnein 3-6 kuukauden välein.ruksolitinibi(Jakavi/Jakafi) -lääkehoito voidaan aloittaa NCCN-hoitosuositusten mukaisesti matalan tai keskisuuren riskin 1 potilailla, joilla on splenomegalia ja/tai kliininen sairaus.
Keskitason riskin 2 tai korkean riskin potilaille allogeeninen HSCT on edullinen.Jos elinsiirtoa ei ole saatavilla, ruksolitinibia (Jakavi/Jakafi) suositellaan ensisijaiseksi hoitovaihtoehdoksi tai kliinisiin tutkimuksiin.Ruksolitinibi (Jakavi/Jakafi) on ainoa tällä hetkellä hyväksytty lääkeaine maailmanlaajuisesti, joka kohdistuu yliaktiiviseen JAK/STAT-reittiin, MF:n patogeneesiin.Kaksi New England Journalissa ja Journal of Leukemia & Lymphoma -lehdessä julkaistua tutkimusta viittaavat siihen, että ruksolitinibi (Jakavi/Jakafi) voi merkittävästi vähentää sairautta ja parantaa PMF-potilaiden elämänlaatua.Keskitason riskin 2 ja korkean riskin MF-potilailla ruksolitinibi (Jakavi/Jakafi) kykeni kutistamaan pernaa, parantamaan sairautta, parantamaan eloonjäämistä ja parantamaan luuydinpatologiaa saavuttaen taudinhallinnan ensisijaiset tavoitteet.
PMF:n vuotuinen ilmaantuvuustodennäköisyys on 0,5-1,5/100 000, ja sen ennuste on kaikista MPN:istä huonoin.PMF:lle on ominaista myelofibroosi ja ekstramedullaarinen hematopoieesi.PMF:ssä luuytimen fibroblastit eivät ole peräisin epänormaaleista klooneista.Noin kolmanneksella PMF-potilaista ei ole oireita diagnoosihetkellä.Valituksia ovat huomattava väsymys, anemia, vatsakipu, varhaisesta kylläisyydestä tai splenomegaliasta johtuva ripuli, verenvuoto, laihtuminen ja perifeerinen turvotus.ruksolitinibi(Jakavi/Jakafi) hyväksyttiin elokuussa 2012 keski- tai korkeariskisen myelofibroosin, mukaan lukien primaarisen myelofibroosin, hoitoon.Lääke on tällä hetkellä saatavilla yli 50 maassa maailmanlaajuisesti.