Myelofibroosia (MF) kutsutaan myelofibroosiksi.Se on myös erittäin harvinainen sairaus.Ja sen patogeneesin syytä ei tunneta.Tyypillisiä kliinisiä oireita ovat nuorten punasolut ja juveniili granulosyyttinen anemia, johon liittyy suuri määrä kyynelpisaroiden punasoluja.Luuytimen aspiraatiossa näkyy usein kuivaaspiraatiota, ja perna on usein huomattavasti laajentunut ja osteoskleroosin aste vaihtelee.
Primaarinen myelofibroosi (PMF) on hematopoieettisten kantasolujen klonaalinen myeloproliferatiivinen häiriö (MPD).Primaarisen myelofibroosin hoito on ensisijaisesti tukihoitoa, mukaan lukien verensiirrot.Hydroksiureaa voidaan antaa trombosytoosiin.Matalariskisiä, oireettomia potilaita voidaan havaita ilman hoitoa.
Kaksi satunnaistettua vaiheen III tutkimusta (STUDY1 ja 2) suoritettiin potilailla, joilla oli MF (primaarinen MF, post-genikulosytoosi MF tai postprimaarinen trombosytemia MF).Molemmissa tutkimuksissa mukana olevilla potilailla oli tunnusteltavissa oleva splenomegalia vähintään 5 cm rintakehän alapuolella, ja heidän riskinsä oli kohtalainen (2 prognostista tekijää) tai korkea (3 tai useampi prognostinen tekijä) kansainvälisen työryhmän konsensuskriteerien (IWG) mukaan.
Ruksolitinibin aloitusannos perustuu verihiutaleiden määrään.15 mg kahdesti vuorokaudessa potilaille, joiden verihiutaleiden määrä on 100-200 x 10^9/l, ja 20 mg kahdesti vuorokaudessa potilaille, joiden verihiutaleiden määrä on yli 200 x 10^9/l.
Yksilölliset annokset annettiin siedettävyyden ja tehon mukaan potilaille, joiden verihiutaleiden määrä oli välillä 100 - 125 x 10^9/l, maksimiannos 20 mg kahdesti vuorokaudessa;potilaille, joiden verihiutaleiden määrä on välillä 75-100 x 10^9/l, 10 mg kahdesti päivässä;ja potilaille, joiden verihiutaleiden määrä on välillä 50 ja pienempi tai yhtä suuri kuin 75 x 10^9/l, 2 kertaa vuorokaudessa 5 mg joka kerta.
ruksolitinibion oraalinen JAK1- ja JAK2-tyrosiinikinaasi-inhibiittori, joka on hyväksytty Euroopan Unionissa elokuussa 2012 keski- tai korkeariskisen myelofibroosin hoitoon, mukaan lukien primaarinen myelofibroosi, post-genikulosytoosi myelofibroosi ja postprimaarinen trombosytemiamyelofibroosi.Tällä hetkellä ruxolitinib Jakavi on hyväksytty yli 50 maassa maailmanlaajuisesti, mukaan lukien Euroopan unioni, Kanada ja useat Aasian, Latinalaisen ja Etelä-Amerikan maat.