ruksolitinibi, joka tunnetaan myös Kiinassa ruksolitinibinä, on yksi "uusista lääkkeistä", jotka on listattu laajasti hematologisten sairauksien hoidon kliinisissä ohjeissa viime vuosina, ja se on osoittanut lupaavaa tehoa myeloproliferatiivisissa sairauksissa.
Kohdennettu lääke Jakavi ruksolitinibi voi tehokkaasti estää koko JAK-STAT-kanavan aktivoitumisen ja vähentää kanavan epänormaalisti vahvistunutta signaalia, mikä saavuttaa tehokkuuden.Sitä voidaan käyttää myös useiden sairauksien ja JAK1-paikan poikkeavuuksien hoitoon.
ruksolitinibion kinaasi-inhibiittori, joka on tarkoitettu potilaiden hoitoon, joilla on keskitason tai korkean riskin myelofibroosi, mukaan lukien primaarinen myelofibroosi, post-genikulosytoosi myelofibroosi ja postprimaarinen trombosytemia myelofibroosi.
Samankaltaisessa kliinisessä tutkimuksessa (n=219) satunnaistettiin potilaat, joilla oli keskiriskin 2 tai korkean riskin primaarinen MF, potilaat, joilla oli MF todellisen erytroblastoosin jälkeen, tai potilaat, joilla oli MF primaarisen trombosytoosin jälkeen kahteen ryhmään, joista toinen sai suun kautta ruksolitinibia 15-20 mg kahdesti. (n=146) ja toinen sai positiivista kontrollilääkettä (n=73).Tutkimuksen ensisijainen ja keskeinen toissijainen päätetapahtuma oli niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla pernan tilavuus pieneni ≥ 35 % (arvioitu magneettikuvauksella tai tietokonetomografialla) viikolla 48 ja 24, vastaavasti.Tulokset osoittivat, että potilaiden prosenttiosuus, joiden pernan tilavuus pieneni yli 35 % lähtötasosta viikolla 24, oli 31,9 % hoitoryhmässä verrattuna 0 %:iin kontrolliryhmässä (P < 0,0001);ja potilaiden prosenttiosuus, joiden pernan tilavuus pieneni yli 35 % lähtötasosta viikolla 48, oli 28,5 % hoitoryhmässä verrattuna 0 %:iin kontrolliryhmässä (P < 0,0001).Lisäksi ruksolitinibi vähensi myös yleisoireita ja paransi merkittävästi potilaiden elämänlaatua.Näiden kahden kliinisen tutkimuksen tulosten perusteellaruksolitinibisiitä tuli ensimmäinen Yhdysvaltain FDA:n hyväksymä lääke MF-potilaiden hoitoon.