Kesäkuun 29.Intercept Pharmaceuticals ilmoittiettä se on vastaanottanut täydellisen uuden lääkehakemuksen Yhdysvaltain FDA:lta, joka koskee sen FXR-agonisti obetikolihappoa (OCA) alkoholittoman steatohepatiitin (NASH) aiheuttaman fibroosin hoitoon. Vastauskirje (CRL).FDA totesi CRL:ssä, että se uskoo tähän mennessä tarkasteltujen tietojen perusteella, että lääkkeen odotetut hyödyt vaihtoehtoisten histopatologisten tutkimusten päätepisteiden perusteella ovat edelleen epävarmoja ja hoidon hyödyt eivät ylitä mahdollisia riskejä, joten se ei tukee OCA:n nopeutettua hyväksyntää maksafibroosia aiheuttavien NASH-potilaiden hoitoon.

Mark Pruzanski, Interceptin toimitusjohtaja, kommentoi tuloksia: "Arviointiprosessin aikana FDA ei ole koskaan antanut tietoja OCA:n hyväksynnän nopeuttamisesta, ja uskomme vakaasti, että kaikki tähän mennessä toimitetut tiedot täyttävät FDA:n vaatimukset ja tukevat selvästi OCA:n positiivista voittoriskiä.Olemme pahoillamme tästä CRL:stä.FDA on vähitellen lisännyt histologisten päätepisteiden monimutkaisuutta, mikä on luonut erittäin korkean esteen läpäisylle.Niin kaukana,OCAon vain kolmessa keskeisessä vaiheessa.Tämä vaatimus on täyttynyt tutkimuksen aikana.Aiomme tavata FDA:n mahdollisimman pian keskustellaksemme siitä, kuinka hyväksymissuunnitelma siirretään CRL-tietoihin tulevaisuudessa.

Kilpailussa ensimmäisen listatun NASH-lääkkeen hankkimisesta Intercept on aina ollut johtavassa asemassa ja on tällä hetkellä ainoa yritys, joka on saanut positiivisia myöhäisen vaiheen tutkimustietoja.Tehokkaana ja spesifisenä farnesoidi X -reseptorin (FXR) agonistina,OCAon aiemmin saavuttanut positiivisia tuloksia vaiheen 3 kliinisessä tutkimuksessa nimeltä REGENERATE.Tiedot osoittivat, että keskivaikea tai vaikea NASH, joka sai suuria annoksiaOCAPotilaiden joukossa neljäsosa potilaiden maksafibroosin oireista on parantunut merkittävästi, eikä tila ole huonontunut.

FDA suositteli, että Intercept toimittaa täydentäviä väliaikaisia ​​teho- ja turvallisuustietoja meneillään olevasta REGENERATE-tutkimuksesta tukeakseenOCA:n potentiaalinopeutti hyväksynnän ja huomautti, että tutkimuksen pitkän aikavälin tuloksia tulisi jatkaa.

Siitä huolimattaOCAon aiemmin hyväksytty toiseen harvinaiseen maksasairauteen (PBC), NASH-kenttä on valtava.On arvioitu, että NASH vaikuttaa miljooniin ihmisiin pelkästään Yhdysvalloissa.Aiemmin investointipankki JMP Securities arvioi, että Intercept-lääkkeiden huippumyynti voi nousta miljardeihin dollareihin.Tämän huonon uutisen vaikutuksesta Interceptin osakekurssi laski maanantaina lähes 40 % 47,25 dollariin osakkeelta.Myös muiden NASH:ia kehittäneiden lääkeyhtiöiden osakekurssit ovat laskeneet.Niistä Madrigal laski noin 6 % ja Viking, Akero ja GenFit noin 1 %.

Stifel-analyytikko Derek Archila kirjoitti asiakkaalle antamassaan raportissa, että kieltäytyminen johtui hoitoon liittyvistä sivuvaikutuksista, jotka ilmenivätOCA kliininen testauseli jotkut potilaat saivatOCA-hoito, haitallinen kolesteroli elimistössä lisääntyi, mikä puolestaan ​​tekee niistä korkeamman sydän- ja verisuoniriskin.Koska monet NASH-potilaat ovat jo ylipainoisia tai kärsivät tyypin 2 diabeteksesta, tällaiset sivuvaikutukset voivat herättää valvontaviranomaisten valppautta.FDA:n lisätestitietoja koskevien vaatimusten mukaan Intercept saattaa joutua odottamaan ainakin vuoden 2022 toiselle puoliskolle näiden tietojen tulkitsemiseksi.Ulkoinen analyysi uskoo, että tällainen pitkä viive voi tuhota osan Interceptin aiemmasta kertyneestä johdosta, jolloin muut kilpailijat, kuten Madrigal Pharmaceuticals ja Viking Therapeutics, voivat kuroa kiinni.